Il primo trattamento con cellule staminali al mondo per la spina bifida somministrato durante un intervento chirurgico fetale

Tre bambini sono nati dopo aver ricevuto il primo trattamento al mondo per la spina bifida che combina chirurgia e cellule staminali. Ciò è stato reso possibile da uno studio clinico fondamentale presso la UC Davis Health.

Il trattamento unico nel suo genere, somministrato mentre il feto è ancora in via di sviluppo nel grembo materno, potrebbe migliorare i risultati per i bambini con questo difetto congenito.

Lanciato nella primavera del 2021, lo studio clinico è formalmente noto come “Studio CuRe: terapia cellulare per la riparazione intrauterina del mielomeningocele”. Verranno trattati in totale trentacinque pazienti.

I tre bambini nati finora dallo studio saranno monitorati dal team di ricerca fino ai 30 mesi di età per valutare appieno la sicurezza e l'efficacia della procedura.

La prima fase della sperimentazione è finanziata da una sovvenzione statale di 9 milioni di dollari da parte dell'agenzia statale per le cellule staminali, il California Institute for Regenerative Medicine (CIRM).

"Questo studio clinico potrebbe migliorare la qualità della vita di tanti pazienti futuri", ha affermato Emily, la prima partecipante allo studio clinico che ha viaggiato da Austin, in Texas, per partecipare. Sua figlia Robbie è nata lo scorso ottobre. "Non sapevamo della spina bifida fino alla diagnosi. Siamo così grati di aver potuto far parte di tutto questo. Stiamo dando a nostra figlia le migliori possibilità per un futuro luminoso."

La spina bifida, nota anche come mielomeningocele, si verifica quando il tessuto spinale non riesce a fondersi correttamente durante le prime fasi della gravidanza. Il difetto congenito può portare a una serie di disabilità cognitive, motorie, urinarie e intestinali permanenti. Colpisce ogni anno da 1.500 a 2.000 bambini negli Stati Uniti. Viene spesso diagnosticato tramite ecografia.

Mentre un intervento chirurgico eseguito dopo la nascita può aiutare a ridurre alcuni degli effetti, un intervento chirurgico prima della nascita può prevenire o ridurre la gravità del danno spinale del feto, che peggiora nel corso della gravidanza.

"Lavoro per arrivare a questo giorno ormai da quasi 25 anni", ha detto Diana Farmer, la prima donna chirurgo fetale al mondo, professoressa e presidente della cattedra di chirurgia presso l'UC Davis Health e ricercatrice principale dello studio.

In qualità di leader dello studio clinico Management of Myelomeningocele Study (MOMS) nei primi anni 2000, Farmer aveva precedentemente contribuito a dimostrare che la chirurgia fetale riduceva i deficit neurologici dovuti alla spina bifida. Molti bambini in quello studio hanno mostrato miglioramenti ma hanno comunque avuto bisogno di sedie a rotelle o tutori per le gambe.

Farmer ha reclutato il bioingegnere Aijun Wang appositamente per aiutarlo a portare il suo lavoro al livello successivo. Insieme, hanno lanciato il Laboratorio di bioingegneria chirurgica della UC Davis Health per trovare modi di utilizzare le cellule staminali e la bioingegneria per promuovere l’efficacia chirurgica e migliorare i risultati. Diversi anni fa Farmer ha anche lanciato il Centro di cura e trattamento fetale dell'UC Davis con il chirurgo fetale Shinjiro Hirose e il Centro di chirurgia pediatrica dell'UC Davis.

Farmer, Wang e il loro gruppo di ricerca lavorano da più di 10 anni al loro nuovo approccio che utilizza le cellule staminali nella chirurgia fetale. Nel corso degli anni, la modellizzazione animale ha dimostrato che è in grado di prevenire la paralisi associata alla spina bifida.

Si ritiene che le cellule staminali lavorino per riparare e ripristinare il tessuto spinale danneggiato, ben oltre ciò che la sola chirurgia può realizzare.

Il lavoro preliminare di Farmer e Wang ha dimostrato che la chirurgia prenatale combinata con cellule stromali mesenchimali derivate dalla placenta umana, tenute in posizione con un'impalcatura biomateriale per formare una "toppa", ha aiutato gli agnelli con spina bifida a camminare senza disabilità evidenti.

"Quando sono nate le pecorelle che hanno ricevuto le cellule staminali, erano in grado di stare in piedi alla nascita e di correre quasi normalmente. È stato sorprendente", ha detto Wang.

Quando il team ha perfezionato la tecnica chirurgica e le cellule staminali per i canini, il trattamento ha anche migliorato la mobilità dei cani affetti da spina bifida naturale.

Una coppia di bulldog inglesi di nome Darla e Spanky sono stati i primi cani al mondo ad essere trattati con successo con la chirurgia e le cellule staminali. La spina bifida, un difetto congenito comune in questa razza, spesso li lascia con scarsa funzionalità nei quarti posteriori.