Alpinisti di Manalapan citati per la raccolta fondi di Duchenne

MANALAPAN, NJ – Tre persone, tra cui due residenti di Manalapan, hanno scalato una montagna per raccogliere fondi per un nuovo studio clinico per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una malattia progressiva che colpisce circa 300.000 bambini in tutto il mondo.

Jim Raffone e Joseph Russo di Manalapan, così come Matthew Scarfo, hanno scalato il Monte Everest per la causa all'inizio di quest'anno e sono stati premiati in una presentazione della bandiera dal deputato Chris Smith, R-Manchester, durante la Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla Duchenne mercoledì a Washington , DC

Il nuovo trattamento in fase clinica, sostenuto dall'organizzazione no-profit della Famiglia Raffone, JAR of Hope, utilizza la terapia con cellule staminali del rivestimento del cordone ombelicale, derivata dal sangue cordonale, che si è rivelata efficace nel trattamento di oltre 70 malattie, tra cui la leucemia, l'anemia falciforme e il linfoma. , si legge in un comunicato stampa dell'ufficio di Smith.

"Chris Smith per primo ci ha fatto conoscere l'idea degli effetti curativi delle cellule staminali del cordone ombelicale, e restiamo determinati e ottimisti sul fatto che questo studio unico ci aiuterà a raggiungere scoperte rivoluzionarie per i bambini affetti da Duchenne", ha affermato Raffone, che ha fondato JAR of Hope a Nel 2013, a suo figlio James Anthony, allora di 4 anni, fu diagnosticata la distrofia muscolare di Duchenne.

Mercoledì, Smith e la squadra di alpinisti hanno raggiunto la vetta del Campidoglio durante un tour della cupola guidato da Smith, oltre a ricevere le bandiere americane sventolate sul Campidoglio in loro onore, ha detto l'ufficio di Smith nel comunicato stampa.

"Il lancio di questo nuovo studio clinico che sfrutta il potere della terapia con cellule staminali porta una nuova speranza per i bambini affetti da Duchenne mentre continuiamo a lottare per curare questa malattia devastante", ha affermato Smith, autore dello Stem Cell Therapeutic and Research Act del 2005 che ha creato , per la prima volta in assoluto, un programma nazionale sulle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale.

Nell'incontro di mercoledì, Smith e Raffone hanno anche discusso i prossimi passi per garantire maggiori finanziamenti per lo studio, compresi gli incontri con le agenzie federali competenti come il National Institutes of Health, nonché la ricerca di finanziamenti attraverso il processo di stanziamenti del Congresso.

La distrofia muscolare di Duchenne, per la quale attualmente non esiste una cura, provoca una perdita sia della funzione muscolare che dell'indipendenza, con un tasso di mortalità del 100% che si verifica solitamente nella tarda adolescenza o all'inizio dei vent'anni, ha detto l'ufficio di Smith.

Raffone ha preso parte a tutti i tipi di impegnative iniziative di raccolta fondi, come camminare fino a Washington, boxare ad Atlantic City e correre maratone. Ha completato alcune delle gare più difficili del pianeta, da una corsa di 171 miglia di sette giorni attraverso il deserto a un trekking di 12 giorni attraverso la Nuova Zelanda e l'Australia. È detentore di sei record mondiali nella sua fascia d'età, tutti finalizzati a sostenere la raccolta di fondi per trovare un modo per combattere Duchenne, dicono gli articoli di notizie su di lui.

Lo Smith's Stem Cell Therapeutic and Research Act ha istituito il programma nazionale sulle cellule staminali del sangue cordonale - noto come National Cord Blood Stem Cell Inventory - progettato per raccogliere, derivare, tipizzare e congelare al meglio le unità di sangue cordonale per la ricerca e il trapianto nei pazienti al fine di mitigare e persino curare malattie gravi, ha detto l'ufficio di Smith.

Smith, che ha lavorato per anni con la famiglia Raffone per sensibilizzare l'opinione pubblica e aumentare i finanziamenti federali per i trattamenti Duchenne, ha affermato che il tanto atteso studio sulle cellule staminali "segna un grande passo avanti verso cure potenzialmente salvavita per i pazienti mentre gli scienziati continuano a studiare e comprendere meglio gli effetti rigenerativi delle terapie con cellule del sangue cordonale."